Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) pada hari ini mengumumkan persetujuan Zanvastro (zilganersen), sebuah terapi antisens oligonukleotida yang ditujukan untuk pasien anak-anak maupun dewasa penderita Alexander disease. Kelainan neurologis langka, progresif, dan seringkali fatal ini dapat memengaruhi fungsi motorik, kognitif, otonom, dan pencernaan.
Persetujuan Zanvastro menandai tonggak sejarah penting, menjadikannya terapi pertama yang disetujui untuk memodifikasi penyakit Alexander. Kondisi ini diperkirakan hanya memengaruhi sekitar 300 orang di Amerika Serikat. Keberhasilan ini merupakan puncak dari penelitian yang telah berlangsung lebih dari satu dekade, berawal dari studi riwayat alamiah Alexander disease.
Menurut siaran pers dari produsennya, Ionis Pharmaceuticals, Zanvastro merupakan inovasi signifikan dalam penanganan Alexander disease. Penyakit ini disebabkan oleh mutasi genetik pada gen GFAP (glial fibrillary acidic protein), yang menyebabkan penumpukan protein abnormal di otak. Penumpukan ini merusak sel-sel saraf, menimbulkan gejala yang bervariasi dan seringkali parah.
Persetujuan FDA didasarkan pada hasil uji klinis yang menunjukkan efektivitas Zanvastro dalam menstabilkan atau memperlambat perkembangan penyakit. Data dari studi tersebut, yang mencakup partisipasi pasien selama periode waktu yang cukup lama, memberikan bukti kuat mengenai manfaat terapi ini.
Alexander disease adalah kondisi genetik yang sangat jarang terjadi. Gejalanya dapat muncul pada usia berapa pun, dari bayi hingga dewasa, dan tingkat keparahannya sangat bervariasi. Bentuk yang paling parah, infantile form, seringkali berakibat fatal dalam beberapa tahun pertama kehidupan. Bentuk lain, juvenile dan adult form, memiliki progresi yang lebih lambat namun tetap memberikan dampak signifikan pada kualitas hidup pasien.
Dengan disetujuinya Zanvastro, para pasien dan keluarga mereka kini memiliki harapan baru. Terapi ini membuka jalan bagi penanganan yang lebih efektif, yang sebelumnya sangat terbatas. Ionis Pharmaceuticals menyatakan komitmennya untuk memastikan aksesibilitas Zanvastro bagi pasien yang membutuhkan di seluruh Amerika Serikat.
