Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah memberikan status ‘orphan drug designation’ kepada IKT-001 untuk pengobatan pasien hipertensi arteri pulmonal (PAH). Pemberian status ini diumumkan oleh Inhibikase Therapeutics melalui siaran pers.
IKT-001, yang dikembangkan oleh Inhibikase Therapeutics, merupakan prodrug dari imatinib mesylate. FDA menggarisbawahi bahwa penunjukan ini berlaku untuk imatinib karena merupakan zat aktif dari IKT-001. Dalam data praklinis, IKT-001 menunjukkan peningkatan signifikan pada penanda vaskular paru dan hemodinamik PAH, sekaligus memiliki potensi toksisitas gastrointestinal yang lebih rendah dibandingkan dengan imatinib mesylate.
Penunjukan obat langka (orphan drug designation) oleh FDA ini memberikan insentif kepada perusahaan farmasi untuk mengembangkan obat bagi penyakit langka atau yang belum banyak ditangani. Bagi IKT-001, status ini diharapkan dapat mempercepat proses pengembangan dan persetujuan obat potensial ini.
Hipertensi arteri pulmonal (PAH) adalah kondisi langka yang ditandai dengan tekanan darah tinggi di arteri yang memasok darah ke paru-paru. Kondisi ini dapat menyebabkan kesulitan bernapas, kelelahan, dan masalah jantung yang serius. Pengembangan terapi baru yang lebih efektif dan aman sangat dibutuhkan oleh pasien PAH.
Inhibikase Therapeutics menyatakan keyakinannya bahwa IKT-001 berpotensi menjadi terapi pertama yang memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi dalam pengobatan PAH. Dengan status obat langka ini, IKT-001 akan mendapatkan keuntungan seperti periode eksklusivitas pasar setelah persetujuan, bantuan biaya penelitian, dan dukungan regulasi dari FDA.
