Analisis mendalam terhadap obat-obatan kanker yang disetujui untuk mengobati tumor padat pada orang dewasa dalam dua dekade terakhir mengungkap beberapa tren yang mengkhawatirkan. Temuan yang dipublikasikan dalam jurnal JAMA menunjukkan penurunan signifikan dalam persentase persetujuan FDA yang mengandalkan uji klinis dengan _overall survival_ (OS) sebagai titik akhir primer. Angka ini tercatat menurun lebih dari 50% antara tahun 2006 dan 2025.
Sebaliknya, studi tersebut menemukan peningkatan proporsi persetujuan obat yang didasarkan pada uji klinis yang menggunakan titik akhir pengganti (_surrogate endpoints_). Di antara berbagai penanda pengganti, _response rate_ kini melampaui _progression-free survival_ (PFS) sebagai penanda yang paling sering digunakan dalam penentuan persetujuan obat kanker.
Selain itu, tren yang juga mencolok adalah peningkatan jumlah persetujuan yang didasarkan pada uji klinis satu lengan (_single-arm trials_). Metode ini, yang membandingkan hasil pengobatan dengan data historis atau standar perawatan yang tidak secara langsung dibandingkan dalam uji yang sama, semakin banyak dipilih dibandingkan dengan studi acak terkontrol (_randomized studies_). Peningkatan ini mengindikasikan pergeseran dalam metodologi evaluasi efikasi obat kanker.
Para peneliti dalam analisis ini mengidentifikasi tren-tren tersebut sebagai sesuatu yang perlu mendapat perhatian serius. Penggunaan titik akhir pengganti dan uji klinis satu lengan, meskipun dapat mempercepat proses persetujuan, menimbulkan pertanyaan mengenai sejauh mana obat-obat tersebut benar-benar memberikan manfaat klinis jangka panjang bagi pasien, terutama terkait dengan peningkatan kualitas hidup dan kelangsungan hidup yang signifikan.
