Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah memberikan status tinjauan prioritas kepada aplikasi obat baru untuk tinlarebant, sebuah terapi potensial untuk penyakit Stargardt tipe 1. Keputusan ini, yang diumumkan oleh Belite Bio melalui siaran pers, menandai langkah penting dalam pengembangan pengobatan untuk kondisi langka ini. Tinlarebant, sebuah terapi oral, dirancang untuk mengurangi penumpukan racun berbasis vitamin A yang memperburuk perkembangan penyakit retina.
Penetapan tinjauan prioritas ini didukung oleh hasil positif dari uji klinis fase 3 DRAGON. Studi ini menunjukkan bahwa tinlarebant mampu mengurangi laju pertumbuhan lesi atrofi retina sebesar 35,7% jika dibandingkan dengan plasebo. Hasil ini memberikan harapan baru bagi pasien yang menderita penyakit Stargardt, sebuah kondisi genetik yang dapat menyebabkan kehilangan penglihatan progresif.
Lebih lanjut, FDA telah menetapkan Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) date untuk tinlarebant, yaitu pada tanggal 12 Februari 2027. Tanggal ini merupakan tenggat waktu bagi FDA untuk meninjau dan mengambil keputusan akhir mengenai persetujuan obat tersebut. Pemberian tinjauan prioritas menunjukkan bahwa FDA menganggap tinlarebant sebagai kandidat obat yang berpotensi menawarkan peningkatan signifikan dibandingkan terapi yang ada saat ini untuk penyakit Stargardt.
Penyakit Stargardt adalah kelainan genetik yang mempengaruhi makula, bagian retina yang bertanggung jawab untuk penglihatan sentral yang tajam. Penyakit ini menyebabkan penumpukan limbah di bawah retina, yang pada akhirnya merusak sel-sel fotoreseptor dan menyebabkan kehilangan penglihatan. Terapi seperti tinlarebant yang berfokus pada pengurangan toksisitas vitamin A diharapkan dapat memperlambat atau menghentikan perkembangan penyakit ini, sehingga menjaga kualitas hidup pasien.
