Dompé, sebuah perusahaan biofarmasi terkemuka, mengumumkan langkah signifikan dalam pengembangan pengobatan untuk Nonarteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy (NAION). Perusahaan ini telah memulai partisipasi pasien pertama dalam studi fase 3 Galassia-NAION-301. Uji coba ini bertujuan mengevaluasi efektivitas semprot hidung intranasal sebagai terapi potensial untuk kondisi yang dapat menyebabkan kehilangan penglihatan permanen.
Jika disetujui oleh badan regulasi, terapi ini berpotensi menjadi pengobatan pertama yang mendapatkan persetujuan dari Food and Drug Administration (FDA) Amerika Serikat untuk NAION. Penyakit ini merupakan penyebab kehilangan penglihatan spontan yang kerap berdampak permanen.
Bahan aktif dalam semprot hidung inovatif ini adalah cenegermin-bkbj. Senyawa ini merupakan bentuk rekombinan dari human nerve growth factor (NGF). Menariknya, cenegermin-bkbj juga merupakan bahan aktif dalam produk tetes mata Oxervate, yang juga dikembangkan oleh Dompé.
Oxervate sendiri telah disetujui untuk pengobatan defisiensi kornea yang parah, menunjukkan rekam jejak Dompé dalam memanfaatkan potensi NGF untuk kesehatan mata. Pengembangan terapi intranasal ini membuka jalan baru dalam penanganan NAION, yang sebelumnya memiliki pilihan pengobatan yang sangat terbatas.
Proses rekrutmen pasien untuk studi fase 3 Galassia-NAION-301 ini menandai titik krusial dalam perjalanan pengembangan obat. Studi ini akan melibatkan sejumlah besar partisipan untuk memastikan keamanan dan efektivitas semprot hidung dalam skala yang lebih luas. Pendekatan intranasal dipilih karena kemampuannya untuk mengirimkan obat langsung ke sistem saraf pusat, termasuk saraf optik, yang merupakan area yang terdampak pada NAION.
Para peneliti berharap bahwa cenegermin-bkbj dapat merangsang regenerasi saraf dan memulihkan fungsi penglihatan pada pasien yang menderita NAION. Keberhasilan uji klinis fase 3 ini akan menjadi penentu apakah terapi ini dapat segera tersedia bagi masyarakat yang membutuhkan.
NAION terjadi ketika aliran darah ke saraf optik terganggu, menyebabkan kerusakan permanen. Kondisi ini seringkali terjadi secara tiba-tiba dan dapat mempengaruhi kualitas hidup pasien secara signifikan. Dengan belum adanya pengobatan yang disetujui FDA sebelumnya, penemuan ini membawa secercah harapan bagi mereka yang hidup dengan NAION.
Dompé terus berkomitmen untuk memajukan inovasi medis, terutama dalam mengatasi penyakit langka dan kondisi yang belum terpenuhi kebutuhannya. Studi Galassia-NAION-301 diharapkan memberikan data yang kuat untuk mendukung potensi persetujuan regulator di masa depan.
