Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) secara resmi menerima pengajuan izin edar biologis (biologics license application/BLA) untuk Mogenry, sebuah terapi investigasional yang dikembangkan oleh Nanoscope Therapeutics. Terapi ini dirancang khusus untuk memulihkan penglihatan pada pasien yang menderita retinitis pigmentosa.
Mogenry, yang juga dikenal dengan kode MCO-010 dan nama ilmiah sonpiretigene isteparvovec, merupakan terapi gen optogenetik yang diberikan hanya satu kali melalui injeksi intravitreal. Jika disetujui oleh FDA, Mogenry berpotensi menjadi terapi pertama yang bersifat ‘gene-agnostic’ atau tidak bergantung pada jenis mutasi genetik tertentu, yang mampu meningkatkan penglihatan pada pasien dengan kehilangan penglihatan parah akibat retinitis pigmentosa.
Pengajuan ini didukung oleh data klinis yang menunjukkan potensi signifikan dari Mogenry dalam mengatasi kondisi degeneratif retina yang menyebabkan kebutaan progresif. Retinitis pigmentosa adalah sekelompok penyakit genetik langka yang memengaruhi retina, menyebabkan kerusakan bertahap pada sel-sel fotoreseptor, yang berujung pada hilangnya penglihatan.
Nanoscope Therapeutics telah melakukan serangkaian uji klinis untuk mengevaluasi keamanan dan efektivitas Mogenry. Hasil dari uji klinis tersebut menjadi dasar pengajuan BLA ini kepada FDA. Perusahaan berharap persetujuan terapi ini akan membuka jalan baru bagi pasien retinitis pigmentosa yang saat ini memiliki pilihan pengobatan yang sangat terbatas.
Penerimaan BLA oleh FDA menandai langkah krusial dalam proses regulasi, yang berarti FDA akan meninjau secara mendalam data ilmiah dan klinis yang diserahkan untuk menentukan apakah terapi ini aman dan efektif untuk digunakan pada manusia. Jika proses peninjauan berjalan lancar dan disetujui, Mogenry dapat segera tersedia bagi pasien yang membutuhkan.
