Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) baru saja memberikan lampu hijau untuk Tregzi, sebuah terapi sel T regulator (Treg) alogenik. Ini merupakan terobosan signifikan sebagai terapi sel Treg pertama yang disetujui untuk digunakan pada transplantasi sel punca hematopoietik (HSCT) donor cocok. Tujuannya adalah untuk meningkatkan kualitas hidup pasien kanker darah.
Tregzi diproduksi oleh Orca Bio. Perusahaan ini menjelaskan bahwa Tregzi adalah pengobatan personal. Terapi ini dibuat khusus untuk setiap pasien. Bahan utamanya adalah sel hidup dari donor yang cocok. Tregzi menggabungkan sel punca hematopoietik dan progenitor. Ia juga mencakup sel T Treg. Terapi ini digunakan bersamaan dengan regimen persiapan mielosupresif.
Manfaat utamanya adalah mendukung pemulihan sistem hematopoietik dan kekebalan tubuh. Selain itu, Tregzi bertujuan untuk meningkatkan kelangsungan hidup bebas penyakit cangkok versus inang kronis (GVHD). Ini adalah komplikasi serius pasca transplantasi.
"Bagi dokter transplantasi, salah satu tantangan terbesar kami adalah mempertahankan efek graft-versus-leukemia yang vital. Sekaligus meminimalkan risiko GVHD dan infeksi," ujar Miguel-Angel Perales, MD. Ia adalah ahli onkologi medis dan kepala layanan transplantasi sumsum tulang dewasa di Memorial Sloan Kettering Cancer Center.
"Persetujuan FDA untuk Tregzi menandai era baru dalam kedokteran transplantasi," tambahnya melalui siaran pers Orca Bio.
Keputusan FDA didasarkan pada hasil uji coba acak fase 3, Precision-T. Uji coba ini menunjukkan peningkatan signifikan. Terapi Tregzi memberikan perbaikan 74% dalam kelangsungan hidup bebas GVHD kronis. Ini dibandingkan dengan pasien yang hanya menerima HSCT alogenik.
Dalam studi Precision-T, 187 pasien berpartisipasi. Usia median mereka adalah 43,6 tahun. Pasien menderita leukemia mieloid akut, leukemia limfoblastik akut, sindrom mielodisplastik, atau leukemia sel campuran. Mereka secara acak dibagi. Satu kelompok menerima Tregzi dengan takrolimus dosis tunggal. Kelompok lain menerima HSCT alogenik dengan takrolimus atau metotreksat.
Pasien yang menerima Tregzi menunjukkan kelangsungan hidup bebas GVHD kronis yang jauh lebih baik. Rasio hazardnya adalah 0,26 (95% CI, 0,14-0,47). Setelah 12 bulan, insiden kumulatif GVHD kronis sedang hingga berat juga lebih rendah. Angkanya 12,6% berbanding 44% pada kelompok kontrol.
Angka kelangsungan hidup keseluruhan (OS) juga lebih tinggi pada pasien Tregzi (94% vs 83%). Kelangsungan hidup bebas GVHD dan kekambuhan (GVFS) juga meningkat drastis, dari 31% menjadi 63%.
Reaksi yang paling umum terjadi meliputi mukositis, diare, ruam, infeksi virus dan bakteri, infeksi patogen tak spesifik, nyeri perut, mual, muntah, perdarahan, GVHD akut, edema, dan infeksi jamur. Namun, informasi peresepan menyertakan peringatan. Peringatan tersebut mencakup kegagalan cangkok, GVHD, reaksi infus, keganasan sekunder dan turunan donor, serta potensi penularan agen infeksius.
