Terapi gen intravitreal yang dikenal sebagai 4D-150 menunjukkan potensi signifikan dalam mengurangi beban pengobatan bagi pasien dengan neovascular age-related macular degeneration (AMD basah). Hasil studi fase 2b yang dipresentasikan pada pertemuan tahunan American Society of Retina Specialists di Montreal, Kanada, mengungkapkan efektivitas terapi ini.
Menurut Dr. Carl C. Awh, MD, FASRS, 4D-150 merupakan terapi berbasis adeno-associated virus (AAV) yang dirancang khusus. “4D-150 adalah [adeno-associated virus] yang telah berevolusi untuk dapat menembus sawar retina dengan baik, menghasilkan ekspresi gen yang tinggi, dan meminimalkan reaksi imun,” jelas Dr. Awh dalam presentasinya.
Terapi ini bekerja dengan menghantarkan muatan ganda (dual transgene payload) yang menghasilkan aflibercept, suatu protein yang menghambat pertumbuhan pembuluh darah abnormal, serta RNA penghambat terhadap VEGF-C. VEGF-C adalah faktor pertumbuhan endotel vaskular yang berperan dalam pembentukan pembuluh darah baru yang tidak normal.
Dalam studi tersebut, pasien menerima suntikan intravitreal 4D-150 dengan dosis 2 mg. Pemberian terapi ini diharapkan dapat mengurangi frekuensi kunjungan dan intervensi medis yang diperlukan oleh pasien AMD basah, yang secara tradisional memerlukan suntikan berulang.
