Kabar gembira datang bagi dunia kesehatan anak. Otoritas pengawas obat dan makanan Amerika Serikat atau FDA resmi memperluas izin penggunaan terapi gen Casgevy. Kini, pengobatan inovatif tersebut dapat diberikan kepada pasien berusia minimal 2 tahun.
Casgevy, yang dikembangkan oleh Vertex Pharmaceuticals dan CRISPR Therapeutics, sebelumnya hanya diizinkan untuk pasien berusia 12 tahun ke atas. Terapi ini ditujukan bagi penderita penyakit sel sabit dengan krisis vaso-oklusif berulang serta beta-talasemia yang bergantung pada transfusi darah.
Keputusan ini menjadikan Casgevy sebagai satu-satunya terapi gen pertama yang tersedia bagi pasien anak sejak usia dini. Langkah ini diharapkan mampu memberikan masa depan yang lebih sehat bagi anak-anak dengan kelainan darah genetik tersebut.
Megha Kaushal, penjabat wakil direktur Kantor Produk Terapi di Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi (CBER) FDA, menegaskan pentingnya intervensi dini. Menurutnya, gangguan kesehatan ini memberikan beban berat bagi anak dan keluarga karena menghambat pertumbuhan serta perkembangan jangka panjang.
Data ilmiah menunjukkan bahwa pengobatan lebih awal dapat mengurangi risiko kerusakan organ permanen. Dengan ketersediaan terapi bagi pasien yang lebih muda, dokter kini memiliki jendela waktu krusial untuk melakukan tindakan medis yang lebih efektif.
Persetujuan ini didasarkan pada hasil uji klinis fase 3, yakni studi CLIMB-141 dan CLIMB-151. Dalam uji coba yang melibatkan 11 anak usia 5 hingga 11 tahun dengan penyakit sel sabit, seluruh pasien yang dapat dievaluasi berhasil mencapai target utama. Mereka tidak mengalami krisis vaso-oklusif parah selama 12 bulan berturut-turut dalam dua tahun pertama pasca-terapi.
Hasil serupa juga ditemukan pada pasien beta-talasemia. Dari sembilan anak usia 5 hingga 12 tahun yang diteliti, delapan di antaranya berhasil mencapai kondisi bebas transfusi selama satu tahun penuh. Durasi median bebas transfusi bahkan tercatat mencapai 20,1 bulan.
Haydar Frangoul, direktur medis program transplantasi dan terapi sel di Rumah Sakit Anak TriStar Centennial, menyambut baik perluasan akses ini. Ia menyebut keputusan tersebut memberikan harapan baru bagi keluarga pasien.
Frangoul menekankan bahwa akses lebih awal memungkinkan dokter untuk melakukan perawatan sebelum kerusakan tubuh yang bersifat akumulatif terjadi. Meski menjanjikan, beberapa efek samping tetap perlu diwaspadai, seperti mukositis dan neutropenia febris.
Pihak FDA juga tetap menyertakan peringatan terkait risiko kegagalan penanaman neutrofil, keterlambatan pemulihan trombosit, reaksi hipersensitivitas, serta risiko penyuntingan genom di luar target. Meskipun demikian, langkah ini menjadi tonggak sejarah baru dalam pengobatan penyakit genetik pada anak-anak.
