Dua kandidat terapi gen, ATSN-101 dan ATSN-201, menunjukkan potensi signifikan dalam penanganan penyakit retina langka. Temuan terbaru ini dipresentasikan dalam pertemuan Association for Research in Vision and Ophthalmology di Denver, Amerika Serikat. ATSN-101 difokuskan untuk pengobatan Leber congenital amaurosis, sementara ATSN-201 dikembangkan untuk X-linked retinoschisis.
Kedua terapi ini merupakan buah pengembangan dari Atsena Therapeutics. Sebelumnya, pada bulan Juli, perusahaan ini telah menerima status ‘orphan drug designation’ dari European Medicines Agency (EMA) untuk kedua kandidat terapi gen tersebut. Pemberian status ini menegaskan bahwa ATSN-101 dan ATSN-201 menargetkan kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara signifikan bagi pasien yang saat ini tidak memiliki pilihan pengobatan.
Patrick Ritschel, CEO Atsena Therapeutics, menyatakan, “Penerimaan status ‘orphan designation’ dari EMA untuk ATSN-101 dan ATSN-201 menggarisbawahi bahwa program-program ini menjawab kebutuhan signifikan yang belum terpenuhi bagi pasien yang saat ini tidak memiliki pilihan pengobatan.” Pernyataan ini mengindikasikan komitmen perusahaan untuk menghadirkan solusi inovatif bagi penyakit-penyakit langka di bidang penglihatan.
